發布時間：2021-08-19
朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治療創新藥研發制造及商業化的全球化企業。公司總部位于上海，公司核心團隊有來自全球知名大學及實驗室的科學家及專業人士、及生物醫藥公司高級管理人員。與國內知名醫院的臨床醫學科學家密切合作，公司目前關注在遺傳性疾病的基因治療領域（眼科、罕見病、單基因遺傳疾?。?，已有多個管線產品研發及工業化技術開發基礎。蘇州作為中試和生產基地，將進行本領域藥物生產，最終推動藥物臨床應用，造?；颊?。
創始人汪楓樺，主任醫師、博士生導師，上海交通大學眼科研究所工程技術中心主任，臨床研究評價中心主任，讀片中心副主任。美國Allergan國際視網膜青年專家組成員，ARVO國際會員。
基因治療是正在快速發展的顛覆性技術，滿足未被滿足的臨床需求，它將顛覆傳統的制藥模式和用藥概念，實現一次給藥且藥效持續長久。原基華毅目前已開發多條基因治療研發管線。該公司由首都醫科大學校長，著名學者饒毅教授創立。旗下公司有華毅亮健等。
信念醫藥創立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司創始人為肖嘯教授，他擁有超過35年的AAV基因治療行業研發轉化經驗。公司首席執行官為鄭靜博士。截至目前，信念醫藥已經獲得來自啟明創投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經緯中國、北極光創投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等基金的超1.5億美元投資。
BBM-H901注射液是信念醫藥開發的一款AAV基因治療藥物，旨在通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病B患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的治療及預防出血效果。據介紹，BBM-H901注射液藥物的設計采用了肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用該公司自主開發的無血清懸浮培養和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產，具有表達效果好、產量高、安全性強的特點。本品已經獲準開展臨床試驗。
北京中因科技是一家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物研發的國家高新技術企業，也是國內率先進行眼科基因治療藥物研發的企業。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預防對接平臺以及基因治療藥物研發平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準基因檢測、生育預防和基因治療的全程“一站式”服務。
2021年8月13日，美國食品和藥品監督管理局(FDA)已授予其在研原創新藥“重組人CYP4V2基因腺相關病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒藥資格認定，用于治療結晶樣視網膜色素變性(BCD)。同時，FDA在其官網進行了相關公示。
方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發起設立，公司致力于建立具有拓展性的、規?；蛑委熕幬镅邪l平臺，研發和生產高質量的、患者可負擔的rAAV載體基因治療產品，滿足全球患者一針治愈的臨床治療需求。公司產品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經肌肉等多個疾病領域。方拓公司匯聚了全球基因治療領域的頂尖科學家、產業先驅及專家顧問，公司管理團隊產業經驗豐富，團隊已初具規模。
2021年7月，眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國首個臨床階段的眼科體內腺相關病毒(AAV)基因治療藥物NR082（研發代碼NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）1/2/3期第一階段臨床試驗在中國完成首例患者入組及給藥。
該臨床試驗(G.O.L.D.)是一項多中心、1/2/3期兩階段臨床研究，該項研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）患者中評價NR082基因治療的安全性、耐受性和有效性。NR082是國內首個獲得臨床試驗許可的眼科體內AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認定，為該產品加速國際化開發奠定了基礎。
2021年5月，輝大（上海）生物科技有限公司（簡稱“輝大基因”）完成4億元B輪融資。本輪融資用于支持公司技術創新，產品臨床前研發與臨床注冊，藥物轉化中試平臺建設以及完善生產與臨床開發團隊。
輝大基因成立于在2018年，致力于通過創新的CRISPR基因編輯技術研發單基因罕見疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。目前輝大基因擁有三大研發平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動物模型平臺。
2021年4月21日，博雅輯因宣布順利完成4億元人民幣的B+輪融資。本輪融資由正心谷資本領投，博遠資本、夏爾巴投資等跟投，公司現有投資者IDG資本、禮來亞洲基金、三正健康投資、華蓋資本、紅杉資本中國基金、雅惠投資、昆侖資本等跟投。
博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加速藥物研究并開發創新療法的生物醫藥企業，在2020年10月順利完成4.5億元人民幣的B輪融資。本輪融資資金將被用于繼續推進公司以基因編輯技術為基礎的產品管線的臨床轉化，并推動公司的產業化發展。
公司科學家團隊在基因編輯工具開發和基因治療地中海貧血領域，已經持續取得一系列突破性進展，利用基因編輯技術重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。
中吉智藥是一家集基因治療創新藥物的研發、生產、銷售為一體的生物制藥企業，在基因表達調控和基因治療領域擁有超過20年的深厚底蘊，已布局多個罕見遺傳病基因治療項目。2021年10月，公司已經完成Pre-A輪數千萬元人民幣融資，投資方為其瑞佑康。融資款項用于推動并完成RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。
上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領域資深管理團隊和科學家團隊聯合創立，創始團隊均有15+年生物醫藥及基因治療相關研究經驗。作為一家以基因治療藥物研發為核心的生物醫藥創新研發企業，致力于打造國際一流的基因治療研發平臺，并不斷開發First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。
鼎新基因開展的“AAV基因治療技術平臺搭建”項目，旨在解決AAV基因治療早期研發難題和工業制造瓶頸，建立國際領先的基因治療研發平臺。平臺具備高效穩定的質粒制備、AAV載體懸浮培養、RNA修飾、下游純化和非病毒遞送技術開發平臺?；贏AV載體的基因治療、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技術，布局眼科、耳科、心血管、腫瘤、 CNS等領域罕見病和慢病治療，為患者提供創新基因治療機會，以終身獲益甚至治愈為目標。
杭州嘉因生物科技有限公司（簡稱“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省級醫藥港小鎮，是一家致力于面向全球市場提供安全有效基因療法的創新藥企。公司目前匯集了行業內最優秀的一批科學家，堅持以創新為根本。在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開發、GMP生產、臨床試驗、運營管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發管線、技術平臺等方面具有差異化的競爭優勢，在病毒生產工藝及大規模量產方面更是具備國際領先的水平。其可放大的、成本可控的平臺工藝及大規模生產能力可有效助力公司的多條產品線迅速推進至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類提供劃時代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。
賦源（上海）生物技術有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和細胞治療領域，立足中國，放眼全球。針對罕見病及癌癥治療領域，推動新藥研發與上市，滿足病患需求。據悉，賦源生物A輪總融資金額1.5億美元，聯合了國內外生物醫藥行業領先的風投基金，投資方包括斯道資本（Eight Roads）、F-Prime Capital、禮來亞洲基金，高瓴資本、紅杉資本和ARCH VENTURE。
2021年4月，蘇州諾潔貝生物技術有限公司（NGGT，簡稱“諾潔貝生物”）已完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由翼樸資本領投，葦渡資本以及老股東北極光創投、元生創投跟投。此輪融資主要用于諾潔貝生物多款基因治療管線的臨床產品的準備和cGMP生產車間的建設。
諾潔貝生物成立于2020年3月，由基因治療領域資深的科學家、企業家聯合創立，致力成為具有國際影響力的全球領先的基因治療公司。該公司在基因治療項目的早期開發，病毒載體大規模制備和生產工藝，質量標準建設、國際多中心臨床研究以及基因治療產品的上市申請方面具有全產業鏈上的成功經驗。
鼐濟醫藥是一家集基因治療藥物研發、生產和臨床應用為一體的高新技術企業，成立之初已完成近億元融資，致力于通過國際前沿的基因治療技術，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開發創新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細胞治療研發經驗的專業管理團隊，團隊在基因治療技術、藥物開發與生產、臨床研究以及注冊申報等各個重要環節均擁有豐富經驗。
生物技術公司珠海貝斯昂科（簡稱貝斯生物）近日完成近億元天使輪融資，本輪投資方主要為弘暉資本、弘勵創投和瑞伏創投（Panacea Venture）。橫琴金投亦參與了本輪投資。該輪融資資金將主要用于貝斯生物獨特的基因編輯NK平臺及基因治療平臺的升級、產品研發、專利池的構建以及相關團隊建設。
貝斯生物于2021年4月正式成立。該公司由在生物醫學領域具有20年臨床醫生、科研、創業、和風險投資經驗的徐天宏博士發起創立，專注于研發新型基因編輯NK細胞治療產品及基因治療產品。徐天宏博士早年畢業于復旦大學，在美國貝勒醫學院獲得人類和分子遺傳學博士學位。貝斯生物的核心團隊包括專注在NK細胞治療領域深耕15年的專家，領先的基因編輯、堿基編輯專家，以及在細胞治療產業及臨床試驗分別耕耘20年的專家。
2021年7月，蘇州新芽基因生物技術有限公司（以下簡稱“新芽基因”）宣布已完成數千萬人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國基金領投，西湖大學產業投資、中新蘇州工業園區產投、王加權家族基金跟投，老股東丹麓資本持續追加投資。
新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯合創立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發、商務拓展、投資孵化經驗。常興博士任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。
神拓生物技術（以下簡稱神拓），是國內首家可同時利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學、劍橋大學、倫敦大學學院基因治療頂尖研發人員及顧問團組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術進行體內基因治療產品開發的創新企業。團隊的兩大病毒遞送平臺技術由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及全方位設計的慢病毒載體平臺構成?？沙浞种С趾粑到y、神經系統罕見病基因治療開發。目前團隊已經推動多條體內基因治療管線。預計在2~3年內進入臨床試驗階段。
吉凱基因設立至今，一直利用RNAi等技術，開展藥物靶標發現及其衍生業務。公司業務覆蓋靶標篩選及驗證、抗體藥物及基因治療/細胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發流程中的源頭創新階段。目前公司通過自主創新研究已主要開發了15個進入IND研究階段的新藥研發項目，其中7個已許可或轉讓（其中1個項目為部分許可，公司仍在對該項目繼續開發），公司仍在繼續開發的項目中有1個進入IND申請階段。
2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司(簡稱“至善唯新”)宣布完成數億元人民幣A輪融資，本輪融資由正心谷資本領投，晨興集團、德聯資本、君實生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股東四川省人才基金繼續加注。至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發與生產的基因治療企業，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。
2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國內原創的合成生物技術開發的首款基因治療產品 SynOV1.1 獲得美國 FDA 臨床試驗許可，用于治療包括中晚期肝癌在內的甲胎蛋白（AFP）陽性實體瘤。
目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調節和基因編輯策略的基因治療產品研發管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經系統疾病。團隊已經完成了兩個前沿項目的體內概念驗證研究，有望為兩種具有嚴重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發first-in-class的基因替代療法。
IN-2004（AAV基因治療）/LIN-2004（AAV基因治療）為兩款正在開發中的候選產品。
渤因生物目前正在籌備肝臟遞送領域的新一代非病毒載體基因治療產品。
上海目鏡生物醫藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進化技術開發新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術和產品研發的創新公司。作為一家創新型生物醫藥企業，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創始團隊有著超20年的基因治療技術研究經驗，建立了先進獨特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺，利用AAV衣殼定向進化和DNA shuffling技術，通過人工智能機器學習和動物體內篩選的方式，開發出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫，利用這些新型衣殼提高AAV在視網膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產品臨床前研發經驗，目前已有一款AMD基因治療的候選藥物。
上海丹瑞生物醫藥科技有限公司是一家臨床階段的創新型生物醫藥公司，成立于2018年4月。丹瑞中國自成立之初便一直推動普列威（Provenge）在中國的上市，并致力于將丹瑞美國前沿的免疫細胞治療技術轉移到中國。在完成全套技術轉移的過程中建立了一套覆蓋細胞免疫產品全生命周期的管理體系，涵蓋標準建立、細胞采集、生產工藝、質量控制、商業運營、信息管理、人才培養等。丹瑞中國希望將自身經驗服務于行業，打造中國細胞和基因治療的產業化加速器。
此外，目前還有克?；?、恒瑞醫藥、安龍生物、和度生物、星明優健(UgeneX Therapeutics)、本導基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福醫藥、北?？党?、北京諾思蘭德生物、瑞風生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業致力于基因治療相關新藥開發。
